Миодистрофия Дюшенна — наиболее часто встречающаяся форма миодистрофии. Однако эффективного лечения этого заболевания до сих пор не разработано. В настоящее время появляются работы, посвященные использованию экзосом в моделях миодистрофии Дюшенна. Экзосомы, небольшие (40–100 нм) везикулы, секретируемые клетками в межклеточное пространство, переносят некоторые макромолекулы (микроРНК, белки), анализ которых может быть использован для неинвазивной оценки успешности применяемой терапии. Кроме того, они могут обеспечивать адресную доставку активных веществ (например, микроРНК, антисмысловых олигонуклеотидов). Анализируя имеющиеся данные и оценивая возможность диагностики и терапии дистрофии Дюшенна с помощью этих везикул, мы предполагаем, что экзосомы могут занять место в арсенале исследователей и врачей, если удастся решить некоторые технические проблемы.