Вирусные механизмы доставки генетического материала широко используются в молекулярной медицине. Рекомбинантные аденоассоциированные вирусы (rAAV) представляют собой перспективный инструмент для доставки генов in vivo. В обзоре представлены нозологический спектр, молекулярные механизмы, выбор способа введения препарата в зависимости от структур-мишеней, выбор серотипа, а также методы производства активных ингредиентов для rAAV-опосредованной генной терапии.