Болезнь Вильсона-Коновалова — редкое наследственное заболевание, вызванное мутациями гена ATP7B, приводящее к нарушению метаболизма меди и ее токсическому накоплению в печени, мозге и других органах. Основные проявления — поражение печени, неврологические и психиатрические симптомы. Применение современных методов лечения (D-пеницилламин, триентин, соли цинка) улучшает прогноз, но ограничено побочными эффектами и сложностью соблюдения терапии. Трансплантацию печени применяют при тяжелых формах, однако она ограничена дефицитом доноров и необходимостью иммуносупрессии. Перспективные направления, на наш взгляд, включают генную терапию с использованием AAV-векторов и CRISPR/Cas9, мРНК-платформы и клеточные технологии, однако эти подходы требуют дальнейших исследований для повышения эффективности, безопасности и доступности.