2017 / 03

Следующая статья
DOI: 10.24075/brsmu.2017-03-05

МНЕНИЕ

Перспективы генной терапии митохондриальных болезней: без CRISPR/Cas9 не обойтись?

И. В. Чичерин, С. А. Левицкий1, И. А. Крашенинников, И. Тарасов2, П. А. Каменский3
Информация об авторах

1 Биологический факультет, Московский государственный университет имени М. В. Ломоносова, Москва

2 Лаборатория молекулярной генетики, геномики и микробиологии,
Страсбургский университет, Страсбург, Франция

3 Институт живых систем,
Балтийский федеральный университет имени И. Канта, Калининград

Для корреспонденции: Каменский Петр Андреевич
Ленинские горы, д. 1, стр.12, г. Москва, 119991 (биологический факультет); ur.usm.oib.nietorp@retep

Информация о статье

Финансирование: Российский научный фонд, грант № 14-50-00029 (МГУ имени М. В. Ломоносова); Программа 5–100 Министерства образования и науки РФ (БФУ им. И. Канта); Международная ассоциированная лаборатория RNA-mitocure (МГУ имени М. В. Ломоносова и Страсбургский университет).

Вклад авторов в работу: И. В. Чичерин, С. А. Левицкий — анализ литературы; И. А. Крашенинников, И. Тарасов — анализ предполагаемого механизма работы системы mitoCRISPR/Cas9; П. А. Каменский — обобщение аналитических данных, подготовка черновика рукописи. Все авторы принимали участие во внесении исправлений в текст рукописи.

Статья получена: 20.06.2017 Статья принята к печати: 23.06.2017 Опубликовано online: 19.07.2017
|
  1. Anderson S, Bankier AT, Barrell BG, de Bruijn MH, Coulson AR, Drouin J et al. Sequence and organization of the human mitochondrial genome. Nature. 1981 Apr 9; 290 (5806): 457–65.
  2. Schaefer AM, Taylor RW, Turnbull DM, Chinnery PF. The epidemiology of mitochondrial disorders — past, present and future. Biochim Biophys Acta. 2004 Dec 6; 1659 (2–3): 115–20.
  3. Taylor RW, Turnbull DM. Mitochondrial DNA mutations in human disease. Nat Rev Genet. 2005 May; 6 (5): 389–402.
  4. Patrushev MV, Kamenski PA, Mazunin IO. Mutations in mitochondrial DNA and approaches for their correction. Biochemistry (Mosc). 2014 Nov; 79 (11): 1151–60. DOI: 10.1134/S0006297914110029.
  5. Wolf DP, Mitalipov N, Mitalipov S. Mitochondrial replacement therapy in reproductive medicine. Trends Mol Med. 2015 Feb; 21 (2): 68–76. DOI: 10.1016/j.molmed.2014.12.001.
  6. Rulli T. The Mitochondrial Replacement 'Therapy' Myth. Bioethics. 2017 Jun; 31 (5): 368–74. DOI: 10.1111/bioe.12332.
  7. Burrell C. Mitochondrial replacement therapy and 'three-parent children' — who should be registered as the legal parents? BJOG. 2017 Jun; 124 (7): 1056. DOI: 10.1111/14710528.14638.
  8. Adashi EY, Cohen IG. Mitochondrial Replacement Therapy: Unmade in the USA. JAMA. 2017 Feb 14; 317 (6): 574–5. DOI: 10.1001/jama.2016.20935.
  9. Tanaka M, Borgeld HJ, Zhang J, Muramatsu S, Gong JS, Yoneda M et al. Gene therapy for mitochondrial disease by delivering restriction endonuclease SmaI into mitochondria. J Biomed Sci. 2002; 9 (6 Pt 1): 534–41.
  10. Gammage PA, Gaude E, Van Haute L, Rebelo-Guiomar P, Jackson CB, Rorbach J et al. Near-complete elimination of mutant mtDNA by iterative or dynamic dose-controlled treatment with mtZFNs. Nucleic Acids Res. 2016 Sep 19; 44 (16): 7804–16. DOI: 10.1093/nar/gkw676.
  11. Bacman SR, Williams SL, Pinto M, Peralta S, Moraes CT. Specific elimination of mutant mitochondrial genomes in patient-derived cells by mitoTALENs. Nat Med. 2013 Sep; 19 (9): 1111–3. DOI: 10.1038/nm.3261.
  12. Doudna JA, Charpentier E. Genome editing. The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9. Science. 2014 Nov 28; 346 (6213): 1258096. DOI: 10.1126/science.1258096.
  13. Liang P, Xu Y, Zhang X, Ding C, Huang R, Zhang Z et al. CRISPR/ Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein Cell. 2015 May; 6 (5): 363–72. DOI: 10.1007/s13238-015-0153-5.
  14. Belhaj K, Chaparro-Garcia A, Kamoun S, Patron NJ, Nekrasov V. Editing plant genomes with CRISPR/Cas9. Curr Opin Biotechnol. 2015 Apr; 32: 76–84. DOI: 10.1016/j.copbio.2014.11.007.
  15. GaoY,WuH,WangY,LiuX,ChenL,LiQetal.SingleCas9 nickase induced generation of NRAMP1 knockin cattle with reduced off-target effects. Genome Biol. 2017 Feb 1;18 (1): 13. DOI: 10.1186/s13059-016-1144-4.
  16. Straub SP, Stiller SB, Wiedemann N, Pfanner N. Dynamic organization of the mitochondrial protein import machinery. Biol Chem. 2016 Nov 1; 397 (11): 1097–114. DOI: 10.1515/hsz- 2016-0145.
  17. Orishchenko KE, Sofronova JK, Chupakhin EG, Lunev EA, Mazunin IO. Delivery Cas9 into mitochondria. Genes and Cells. 2016; 11: 100–5.
  18. Sieber F, Duchene AM, Marechal-Drouard L. Mitochondrial RNA import: from diversity of natural mechanisms to potential applications. Int Rev Cell Mol Biol. 2011; 287: 145–90. DOI: 10.1016/B978-0-12-386043-9.00004-9.
  19. Wang G, Shimada E, Zhang J, Hong JS, Smith GM, Teitell MA et al. Correcting human mitochondrial mutations with targeted RNA import. Proc Natl Acad Sci U S A. 2012 Mar 27; 109 (13): 4840–5. DOI: 10.1073/pnas.1116792109.
  20. Kolesnikova O, Kazakova H, Comte C, Steinberg S, Kamenski P, Martin RP et al. Selection of RNA aptamers imported into yeast and human mitochondria. RNA. 2010 May; 16 (5): 926–41. DOI: 10.1261/rna.1914110.
  21. Comte C, Tonin Y, Heckel-Mager AM, Boucheham A, Smirnov A, Aure K et al. Mitochondrial targeting of recombinant RNAs modulates the level of a heteroplasmic mutation in human mitochondrial DNA associated with Kearns Sayre Syndrome. Nucleic Acids Res. 2013 Jan 7; 41 (1): 418–33. DOI: 10.1093/nar/gks965.
  22. Tonin Y, Heckel AM, Vysokikh M, Dovydenko I, Meschaninova M, Rotig A et al. Modeling of antigenomic therapy of mitochondrial diseases by mitochondrially addressed RNA targeting a pathogenic point mutation in mitochondrial DNA. J Biol Chem. 2014 May 9; 289 (19): 13323–34. DOI: 10.1074/jbc.M113.528968.
  23. Kolesnikov AA. The Mitochondrial Genome. The Nucleoid, Biochemistry (Mosc). 2016; 81 (2): 1057–65.
  24. Moretton A, Morel F, Macao B, Lachaume P, Ishak L, Lefebvre M et al. Selective mitochondrial DNA degradation following double-strand breaks. PLoS One. 2017 Apr 28; 12 (4): e0176795. DOI: 10.1371/journal.pone.0176795.