По тактике доставки терапевтических конструкций генную терапию разделяют на in vivo и ex vivo. При терапии in vivo вектор, содержащий терапевтическую конструкцию, вводят пациенту. При терапии ex vivo клетки извлекают из организма пациента, подвергают генетической модификации и возвращают обратно. В ex vivo терапии наследственных заболеваний модификации чаще всего подвергаются гемопоэтические стволовые клетки. Несмотря на преимущество терапии in vivo, состоящее в возможности масштабирования производства и удобства применения готового препарата, для ряда генетических заболеваний сохраняется актуальность терапии на основе трансплантации генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток.