Синдром Криглера–Найяра 1-го типа  (СКН1) является следствием дефицита фермента уридиндифосфатглюкуронозилтрансферы 1A1, кодируемого геном UTG1A1 и проявляется при рождении тяжелой неконъюгированной гипербилирубинемией. В работе описан устойчивый клинический ответ у ребенка с СКН1, которого лечили двумя последовательными дозами AAV8-генотерапии, доставляющей кодирующую последовательность UTG1A1. Инфузия I (6 × 10¹² вг/кг) обеспечила устойчивое снижение сывороточного билирубина, что позволило ослабить фототерапию с 12 ч до 4 ч в день. Инфузия II в двойной дозе была сделана через 6 месяцев; данное решение было принято с целью полной отмены фототерапии. Однако отмена привела к резкому повышению уровня билирубина, что потребовало возобновления фототерапии. В настоящее время состояние пациента стабильно на 4-часовой ежедневной фототерапии в течение 80 недель с момента возобновления и 107 недель с момента начала терапии генопрепаратом. Токсических побочных эффектов не наблюдалось. Плавный прирост уровня билирубина в сыворотке крови ставит вопрос о клинической целесообразности ежегодных инфузий препарата.